Δευτέρα, 19 Φεβρουαρίου 2018
# M-NEWS:
ΑΘΗΝΑ:
13 °C 5 kmh
ΘΕΣΣΑΛΟΝΙΚΗ:
10 °C 11 kmh
Home | ΥΓΕΙΑ - ΔΙΑΤΡΟΦΗ | [Η Ναυτεμπορική]: Η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της κληρονομικής τύφλωσης
[Η Ναυτεμπορική]: Η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της κληρονομικής τύφλωσης

[Η Ναυτεμπορική]: Η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση της κληρονομικής τύφλωσης

Ως αληθινό επίτευγμα έχει χαρακτηρισθεί η νέα γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση μίας μορφής κληρονομικής τύφλωσης. Για το λόγο αυτό, ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA), έδωσε έγκριση στη θεραπεία Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl).

Πρόκειται για την πρώτη, άμεσα χορηγούμενη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίνεται στις ΗΠΑ και στοχεύει σε μία νόσο η οποία προκαλείται από μεταλλάξεις ενός συγκεκριμένου γονιδίου με την ονομασία RPE65, και η οποία εμποδίζει την ομαλή λειτουργία μιας πρωτεΐνης που είναι απαραίτητη για την όραση.

Το φάρμακο απελευθερώνει μία φυσιολογική κόπια του γονιδίου RPE65 απευθείας στα αμφιβληστροειδικά κύτταρα και αυτά παράγουν στη συνέχεια την φυσιολογική πρωτεΐνη, η οποία μετατρέπει το φως σε ηλεκτρικό σήμα το οποίο μεταβιβάζεται στον εγκέφαλο και ο ασθενής αρχίζει να βλέπει.

Η θεραπεία προορίζεται για παιδιά και ενήλικες ασθενείς, οι οποίοι όμως δεν πρέπει να πάσχουν από επιβεβαιωμένη κληρονομική αμφιβληστροειδική δυστροφία οφειλόμενη σε διπλή μετάλλαξη (biallelic) του RPE65.

Όπως αναφέρει ο FDA, το φάρμακο πρέπει να χορηγείται μόνο σε ασθενείς οι οποίοι εξακολουθούν να διαθέτουν βιώσιμα κύτταρα στον αμφιβληστροειδή χιτώνα των ματιών τους. Η θεραπεία θα πρέπει να γίνεται μία φορά σε κάθε μάτι, αλλά όχι ταυτοχρόνως και στα δύο μάτια καθώς επιβάλλεται να μεσολαβούν 6 ημέρες μεταξύ των δύο εγχύσεων τις οποίες πρέπει να κάνουν οφθαλμίατροι εξειδικευμένοι στις ενδο-οφθαλμικές χειρουργικές επεμβάσεις.

… Δείτε ολόκληρο το άρθρο στη σελίδα που δημοσιεύτηκε – Πηγή: Η ΝΑΥΤΕΜΠΟΡΙΚΗ

ΣΧΟΛΙΑ

Κάνε like τη σελίδα μας στο Facebook

Κάνε like για να μαθαίνεις τις ειδήσεις που ξεχωρίζουν!